新藥“十三五”規劃：擬研制30個新藥 基因治療等有望突破

隨著新一輪醫療體制改革深入推進，企業營銷合規監管趨嚴，醫藥行業轉型發展呼聲迫切。盡管有著強勁的增長勢頭和良好潛力，中國的醫藥市場仍然充滿挑戰。恰逢第32屆全國醫藥工業信息年會于7月上旬在成都舉行，國家高層領導、醫藥領域精英齊聚一堂。借此機會，記者試圖以新藥研發、營銷變革、并購潮起、思辨互聯網四大熱點為切入口，呈現中國醫藥工業最新版圖與格局。

受限于資金、研究設備與綜合性研發人才的匱乏，創新藥研發一直是企業的心頭之痛。隨著政策支持力度加大、眾多在國外深造專業人士回國以及越來越多的資金開始流入，創新藥發展的土壤正在形成。

近日，中國工程院院士桑國衛在2015年(第32屆)全國醫藥工業信息年會上透露，根據科技部重大專項辦的部署和要求，新藥專項已啟動了“十三五”發展戰略研究及實施計劃編制工作。其中，擬在創新藥物研究開發中實現研制30個新藥，8~10個為原創性新藥的目標。

新藥獲批明顯增加

我國目前已成為了世界第一大原料藥生產和出口國、世界第二大OTC藥物市場、全球第三大醫藥市場。平安證券介紹，從中國與全球藥品銷售排名前列的品種看，國外一般都是專利藥，其藥效較為明確，滿足臨床需求，而國內基本是中藥注射劑以及專利過期藥(原研藥)。國內在專利藥品的可及性方面遠低于全球平均水平。

但工業和信息化部前黨組成員、總工程師朱宏任表示：“從我們的基礎能力體現來看，創新藥研發企業從事新生制品研發的覆蓋面，可以說越來越廣大。我國在局部的、特殊的一些領域成果可圈可點?！?/p>

朱宏任還表示，創新藥藥物的數量在逐漸增加，目前有超過100家企業涉足抗體藥、有數十家藥企在開發腫瘤藥物。近兩年新藥批準的比重也較2010年有了明顯增加。特別是有越來越多的海歸學者回國創業，研發人才的素質也不斷提高。

2016年后，專利藥到期數目劇減，仿制藥將無藥可仿，這也倒逼國內藥企加大創新投入，向創新藥大品種升級，贏得定價優勢。來自CDE的數據顯示，首仿藥物已成為中國藥物創新的重要領域，首仿藥申請數量激增，是今年上半年新藥申請快速增長的最主要因素。恒瑞、華海、科倫、正大天晴等傳統研發強隊依舊是首仿領先的第一梯隊，癌癥、心腦血管等大病領域以及單抗藥物依舊是首仿主要陣地。

桑國衛院士在演講中也提到，截至2014年，共有83個品種獲得新藥證書，包括“十一五”期間取得的33個品種和44個證書。其中41個品種擁有自主知識產權，例如鹽酸?？颂婺?、艾瑞昔布、雙環鉑、康柏西普等。

亞寶、康緣初見成效

值得注意的是，每家公司都在不遺余力地走創新發展道路。2012年，亞寶藥業明確以了兒科和心腦血管兩大領域為核心的醫藥主業，主打品種包括丁桂兒臍貼、紅花注射液等，都是創新的代表。公司目前儲備了多種創新藥項目，包括鹽酸美金剛片、歸元片、重組鼻咽癌疫苗等。

在此次年會中董事長任武賢提到，亞寶藥業的“十三五”研發規劃中，短線包括臨床和新藥批件購買、上市產品營銷合作及產品二次開發;中線主要專注中藥新品種研發和化學仿制藥研發;長線則是創新藥研發，通過“共同開發”國際合作新模式以縮短周期、降低風險?！肮餐_發模式和國內的許可引進模式相比有很多優勢。共同開發模式，即為把在國外做了一定的工作的產品引進中國，按照全球標準開發，實現研發數據全球共享。到臨床三期的時候，再切入國外的研發。而在產品上市后，不僅能夠獲得中國市場，還能夠獲得合作伙伴基于全球銷售的提成?！?/p>

此外，康緣藥業在創新中藥領域基礎雄厚，目前主要創新中藥產品包括婦科產品桂枝茯苓膠囊、散結鎮痛膠囊，心腦血管類主要為銀杏內酯及其后續產品?？稻壦帢I在3年前就開始布局生物醫藥領域，東吳證券認為，生物醫藥將成為康緣藥業未來發展的重點，且其戰略地位將高于化學藥物。

董事長肖偉表示：“我國藥品創新下一步并非大品種開發，而是上市品種的二次開發。尤其對創新中藥，或者是中成藥，我認為，中藥上市以后的再評價工作，或者二次開發非常重要?！?/p>

未來擬研制30個新藥

此外，桑國衛教授在會上透露，根據科技部重大專項辦的部署和要求，新藥專項已啟動了“十三五”發展戰略研究及實施計劃編制工作。具體進度為，6月25日報送了參加發展規劃編制人員的名單;6月30日報送新藥專項“十三五”實施計劃編制工作方案。

在創新藥物研究開發上，擬研制30個新藥，8~10個為原創性新藥;在國產新藥國際發展上，研制并推動20~30個化學藥及其高端制劑，3~5個新中藥，3~5個新生物藥國際化;同時研制20~30個臨床亟需重要品種;在重大關鍵技術研究方面，突破10~15項重大核心關鍵技術，發展10~15項前瞻性新技術。

在化學藥方面，重點開展針對新靶點、新機制創新藥物以及新釋藥系統、新制劑的研究開發;在生物藥方面，重點開展新型抗體藥物、抗體偶聯藥物、新型疫苗、新型免疫治療、基因治療、生物類似藥等研究開發，以及新佐劑、新輔料等研發。

桑國衛強調，生物技術領域有望取得重大突破的前沿技術包括：非編碼基因及精細基因組;干細胞與器官再生;腦科學與神經科學;細胞衰老與調控;細胞治療與基因治療;抗體工程與新型抗體;生物大數據等。有望產生重大效益的技術或技術群有生物技術與生物藥;新型現代疫苗;抗體與抗體藥物復合物;生物標志物和診斷技術;發酵技術與綠色生物工業;生物安全與毒性病理學;生態修復技術;生物資源深度開發;重要疾病的藥靶發現與先導化合物結構優化;生物醫學工程與移動可穿戴設備。

【行業趨勢】抗抑郁藥受關注 或成新藥研發下一“風口”

隨著社會對心理疾病重視程度的提高，未來抗抑郁藥面臨巨大機遇?！睹咳战洕侣劇酚浾咦⒁獾?，在2015年(第32屆)全國醫藥工業信息年會上，抗抑郁藥研發是眾多專家非常關注的，這可能成為下一個新藥研發的風口。

WHO最新數據顯示，全球抑郁癥的發病率為11%，目前該疾病已成為世界第四大疾患。在我國，抗抑郁癥市場同樣廣闊。根據《柳葉刀》2009年的一篇流行病學調查估算，中國抑郁癥患者已達9000萬。識別率僅為30%，就醫率不足10%，精神病用藥占總藥品市場比例不到全球水平的三分之一。中國醫藥工業信息中心行業分析師唐祝昭表示，“抗抑郁是一個未被滿足的巨大細分市場?！?/p>

數據顯示，2010年~2014年，我國抗抑郁藥市場銷售額從25.1億元增長到47.8億元。但我國抗抑郁藥面臨現有拳頭品種少、可仿制品種多的現實情況。根據中國新藥研發檢測數據庫數據顯示，國內前5大產品占據著64%的市場份額，國外上市而國內還沒有上市的30個品種當中，有5個已有企業申報，但還有25個品種暫時沒有企業申報。

不過，2014年市場占比前10的抗抑郁藥企業中，也出現了中國企業的身影。山東京衛制藥有限公司、華海藥業2014年市場占比分別達到3.6%、3.3%，同比增速達57%、46.2%。

在政策層面，抗抑郁藥同樣迎來了利好。今年6月，衛計委等部門聯合發布的《全國精神衛生工作規劃(2015~2020年)》中提到，我國抑郁癥治療率在現有基礎上提高50%，各地普遍開展抑郁癥等常見精神障礙防治，未來五年我國將建立健全省市縣三級精神衛生健康機構，70%以上的縣設有精神障礙康復機構。

【業內觀點】中國工程院院士桑國衛：我國仿制藥比例高新藥研發需資本推動

新藥研發到底有沒有必要?我國現階段新藥研發面臨怎樣的問題和挑戰?7月12日，在成都舉行的2015(第32屆)全國醫藥工業信息年會上，中國工程院院士桑國衛給出了答案：我國目前還是以仿制藥為主，醫藥發展需要創新驅動，這是我國人民健康和社會發展的剛性需求。而在醫藥創新方面，我國亟需建立實現創新成果轉化的市場化推動機制。

我國仿制藥比例達96%

“我國是醫藥大國，但非醫藥強國?！弊鳛樯硖庒t藥行業多年的專家學者，桑國衛用一句話表達了對我國醫藥創新現狀的擔憂。目前，我國有4700多家制藥企業，這些企業多而散，銷售額和利潤低，研發投入嚴重不足。另一方面，我國創新的層次主要出于以仿制為主到仿創結合階段。仿制藥占比達到了96%，新藥市場被國際大公司產品壟斷。

從我國具體國情來看，新藥研發同樣具有緊迫性。隨著社會經濟發展和生活方式改變，我國疾病圖譜發生重大變化。腫瘤、代謝性疾病等復雜疾病嚴重危害我國人民的生命與健康，“迫切需要普惠老百姓的好藥。特別像死亡率第一的惡性腫瘤，患病率顯著上升的糖尿病等治療性藥物，現在主要還是以仿制為主，我國的醫藥發展亟需創新驅動?！鄙l表示。

事實上，僅從高血壓來看，就可發現我國新藥研發的必要性。中美兩國高血壓人群死亡原因并不一樣，中國高血壓患者的致死原因多為腦卒中，而美國大多是因為心梗。這也意味著，中國使用的治療方法和藥品與美國并不一樣。

桑國衛在演講中指出，我國的高血壓患者中75%都是H型高血壓，而美國人這個比例很低。另一個相關的維生素葉酸，我國20%~60%的人群缺乏葉酸，而美國僅有0.06%。然后是MTHFRTT基因型頻率，我們有25%，比例很高，而美國白人只有12%。這就決定了我們的治療措施跟美國不一樣。

在研發成果中，國家I類新藥依那普利葉酸片以及與之配套的MTHFR基因診斷試劑盒成功上市，成為全球常見心腦血管疾病首個基因診斷個體化治療產品。

亟需市場化推動機制

在桑國衛看來，我國醫藥創新面臨的關鍵問題，不僅僅是在技術上，在科學監管方面，藥品臨床準入時間長，而且過程管理比較弱。并且，我國的新藥注冊綁定生產許可，源頭創新能力不強，轉化能力不強，研究平臺與先進生產力聯盟作用有待發揮。另外，市場招標采購周期太長，各省的流程不統一，創新藥也沒有優惠政策，無法及時進入醫?；蛘袠瞬少從夸?。

而在這些現實問題中，最令人關注的還是資本引入問題?！拔覀儸F在最著急的就是創新成果轉化的市場化推動機制。我們現在最缺的就是風投、個人投資?！鄙l表示。

將資本成功引入藥物研發階段，并非一日之功。桑國衛認為，首先要在藥物開發的前期重要環節實現公司增值及早期投資退出，打造成功的商業模式，從而營造早期創新項目的投資氛圍。

其次，加強國內外創新研發企業及生產銷售企業的緊密合作，幫助創新研發企業通過各種資源建立或尋求合適的產業化平臺，促進其從研發成功，贏得市場成功。

并且，順應醫藥研發的全球化趨勢，鼓勵中國醫藥企業參與跨國醫藥集團的合作。為中國生物醫藥產業帶來國際尖端的技術和創新能力，彌補研發中的薄弱環節，及時掌握國際新藥研發的信息和動向，加快國內創新的國際化進程?！跋Ｍ蠹夷軌蚩紤]向醫藥為主的大健康企業轉變，能夠向防治藥和創新藥企業轉變，向跨國企業轉變，與國際化風投和大型的制藥企業積極協作?！鄙l表示。